La terapia génica es un proceso que ayuda a corregir genes defectuosos o reemplazarlos por versiones sanas con el propósito de intentar curar una enfermedad o mejorar la capacidad del cuerpo para combatir afecciones como el cáncer, la fibrosis quística, diabetes, hemofilia y SIDA. A pesar de su potencial, esta alternativa aún se encuentra en ensayos clínicos.
¿En qué consiste la terapia génica?
El ADN es la molécula que almacena información genética del ser humano y define características como el color de pelo y la estatura. Los genes, formados por ADN, pueden experimentar cambios o mutaciones que surgen como herencia, se desarrollan con la edad o son consecuencia de factores ambientales como la radiación. En la mayoría de los casos, estas alteraciones no generan consecuencias, pero en ciertas ocasiones interfieren en la producción normal de proteínas y desencadenan enfermedades genéticas.
En este sentido, la terapia génica —también conocida como genoterapia— tiene el objetivo de corregir genes defectuosos o sustituirlos por versiones sanas. Con ello se busca tratar de curar una afección o ayudar a que el sistema inmunitario destruya a las células afectadas. Esta intervención se logra mediante la modificación del material genético, lo que abre la posibilidad de no depender de medicamentos.
Existen dos formas principales de introducir nuevo material genético en las células:
- Tratamiento ex-vivo: Consiste en extraer células del paciente, modificarlas fuera del cuerpo con el nuevo material genético y luego reintroducirlas
- Tratamiento in-vivo: El material genético se administra en el cuerpo, generalmente mediante una inyección
Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado tres productos de terapia génica dirigidas a enfermedades como el cáncer, atrofia muscular espinal, hemofilia y la enfermedad de células falciformes. Sin embargo, para gran parte de la población, estas opciones aún están disponibles únicamente como ensayos clínicos.
¿Hay riesgos?
Para introducir un gen en las células del organismo, se utiliza un portador conocido como vector. El más común es el virus, debido a su capacidad para identificar células específicas y transferir material genético a los genes. Aunque este tratamiento puede implicar múltiples ventajas, también involucra ciertos riesgos, entre ellos:
- Reacción adversa del sistema inmunológico: El sistema inmunitario puede identificar al vector como una amenaza y atacarlo, lo que provocaría hinchazón e, incluso, insuficiencia orgánica
- Defensa contra las células incorrectas: Algunos virus pueden dirigirse a distintos tipos de célula. Por lo que, es posible que los virus modificados se introduzcan en células sanas
- Reactivación del virus: Existe la posibilidad de que el virus ingresado recupere su capacidad de provocar enfermedades una vez que está dentro del cuerpo
- Alteraciones genéticas imprevistas: El nuevo material genético puede generar errores en el ADN, lo cual podría favorecer la aparición de distintos tipos de cáncer
La terapia génica representa una herramienta potencial para el tratamiento de distintas enfermedades. Sin embargo, su implementación y beneficios aún se encuentran en investigación para garantizar que es un tratamiento seguro y eficaz para millones de personas.
Fuentes:
- Terapia génica. Mayo Clinic.
https://www.mayoclinic.org/es/tests-procedures/gene-therapy/about/pac-20384619 - Genes y terapia genética. MedlinePlus.
https://medlineplus.gov/spanish/genesandgenetherapy.html
